Генная терапия является важным методом, который используется для лечения или профилактики генетических заболеваний путем введения генов для отсутствующих или дефектных генов. Определенные заболевания можно вылечить, вставив здоровые гены вместо мутированных или отсутствующих генов, ответственных за заболевание. Генная терапия в основном применяется к соматическим клеткам, а не к клеткам зародышевой линии, и ее можно разделить на два основных типа, называемых генной терапией Ex vivo и генной терапией in vivo. Основное различие между генной терапией Ex vivo и In vivo заключается в том, что терапевтические гены передаются в пробирке культуры клеток и реинтродуцированные пациенту в генной терапии ex vivo пока гены доставляются непосредственно в ткани или клетки пациента без культивирования клеток в пробирке в генной терапии in vivo.
СОДЕРЖАНИЕ
1. Обзор и основные отличия
2. Что такое генная терапия Ex Vivo?
3. Что такое генная терапия in vivo?
4. Сравнение бок о бок - Ex Vivo против In Vivo Gene Therapy
5. Резюме
Генная терапия ex vivo - это тип генной терапии, который включает внешнюю модификацию клетки пациента и ее повторное введение пациенту. Клетки культивируются в лабораториях (вне тела пациента), и гены вставляются. Затем стабильные трансформанты отбираются и повторно вводятся пациенту для лечения заболевания. Генная терапия ex vivo может применяться только для определенных типов клеток или выбранных тканей. Клетки костного мозга - это клетки, часто используемые для генной терапии ex vivo..
Существует несколько основных этапов генной терапии Ex vivo:
В генной терапии ex vivo носители или векторы используются для доставки генов в клетки-мишени. Успешная доставка генов зависит от системы-носителя, и важными векторами, используемыми в генной терапии ex vivo, являются вирусы, клетки костного мозга, искусственная хромосома человека и т. Д. По сравнению с генной терапией in vivo генная терапия ex vivo не включает неблагоприятных иммунологических процессов. Реакции в организме пациента с момента генетической коррекции в пробирке. Однако успех зависит от стабильного включения и экспрессии лечебного гена в организме пациента..
Рисунок 01: Ex vivo генная терапия
Генная терапия in vivo - это метод, который включает прямую доставку генов в клетки определенной ткани внутри тела пациента для лечения генетических заболеваний. Он может быть применен ко многим тканям человеческого организма, включая печень, мышцы, кожу, легкие, селезенку, мозг, клетки крови и т. Д. Терапевтические гены вводятся пациенту вирусными или невирусными векторами. Однако успех зависит от нескольких факторов, таких как эффективное поглощение терапевтических генов, несущих векторы, клетками-мишенями, внутриклеточная деградация генов в клетках-мишенях и поглощение генов ядром, способность экспрессии гена и т. Д..
Рисунок 02: Генная терапия in vivo
Ex Vivo против In Vivo Генная терапия | |
Генная терапия ex vivo - это тип генной терапии, которая проводится вне тела пациента. Генная модификация выполняется вне тела. | In vivo генная терапия - это другой тип генной терапии, который проводится непосредственно, когда дефектные клетки все еще находятся в организме. Гены меняются, когда они все еще находятся внутри тела. |
Изоляция и культивирование | |
Дефектные клетки выделяются и культивируются в лаборатории.. | Дефектные клетки не выделяются и не культивируются в лаборатории.. |
Подборка трансформантов | |
Стабильные трансформанты отбираются до реинтродукции. | Стабильные трансформанты не могут быть выбраны. |
Неблагоприятный иммунологический ответ | |
Этот метод не вносит неблагоприятных иммунологических реакций в организм пациента. | Этот метод вводит неблагоприятные иммунологические реакции в организме пациента. |
Терапевтические гены вводятся в организм пациента для лечения определенных заболеваний. Он известен как генная терапия и может проводиться двумя способами, а именно генной терапией ex vivo и генной терапией in vivo. Различие между генной терапией ex vivo и in vivo заключается в том, что вставка гена при генной терапии ex vivo осуществляется в клеточных культурах вне тела пациента, и исправленные клетки вновь вводятся пациенту, тогда как генные терапии in vivo вводятся непосредственно в генную терапию. внутренние ткани-мишени без выделения клеток. Успех обоих процессов зависит от стабильной вставки и трансформации терапевтических генов в клетки пациента..
Ссылка:
1. »Что такое генная терапия? - Справочник по генетике. » Национальная медицинская библиотека США. Национальный институт здоровья, н.д. Web. 24 апреля 2017.
2. «Оценка клинического успеха генной терапии ex vivo и in vivo | JYI - Исследовательский журнал для студентов. ” JYI Журнал исследований студентов. Н.п., н.д. Web. 24 апреля 2017
3. Кристал, Рональд Г. «Стратегии генной терапии in vivo и ex vivo для лечения опухолей с использованием векторов переноса генов аденовируса». SpringerLink. Springer-Verlag, н.д. Web. 24 апреля 2017
Изображение предоставлено:
1. «ExVivoGeneTherapy pl» Автор: Pisum na podstawie pracy Лизанна Кох - Собственная работа (CC BY-SA 3.0) через Commons Wikimedia
2. «In vivo генная терапия pl» Автор: Pisum na podstawie pracy Лизанна Кох - собственная работа (CC BY-SA 3.0) через Commons Wikimedia